A Agência Nacional de Vigilância Sanitária autorizou nesta sexta-feira (4) a importação e a utilização, em caráter excepcional, de uma substância experimental para o tratamento do influenciador Lito Sousa, que recebeu recentemente o diagnóstico da doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) — uma condição neurodegenerativa rara, de evolução rápida e sem cura conhecida. A decisão, divulgada pela Folha de S.Paulo, abre uma exceção incomum: o composto ainda não tem estudos formalmente iniciados em seres humanos para o tratamento da doença.
A substância é a ALN-6457, um siRNA conjugado a C16 dirigido à proteína priônica, desenvolvido pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals. Ela está em estágio prévio ao desenvolvimento clínico, o que significa que os testes até agora se restringiram a laboratório e a modelos animais. O pedido foi feito pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo tratamento do influenciador, que solicitou a autorização para uso individual, por meio de importação por pessoa física, depois que Lito foi aceito em um programa de uso compassivo mantido pela farmacêutica no exterior.
Por que a Anvisa abriu a exceção
Autorizações de importação para uso individual são um instrumento que a Anvisa aplica a produtos sem registro ou sem estudo no Brasil, quando há justificativa médica. O caso de Lito Sousa se enquadra de forma quase extrema. "A avaliação considerou que se trata de uma enfermidade neurodegenerativa com evolução rápida, letal e irreversível. Além disso, a autorização em caráter excepcional foi adotada diante da ausência de patrocinador ou representante responsável no Brasil", informou a agência em nota.
Na prática, a Anvisa reconheceu que, para uma doença sem qualquer tratamento disponível e com desfecho fatal em meses, o risco de uma substância experimental é aceitável diante da alternativa — que é nenhuma. Com a liberação, a importação ficará a cargo da equipe médica que acompanha o paciente. Não foram divulgados detalhes sobre como o tratamento será conduzido.
Para Adriano Jose Reis Martins, editor do portal, a decisão é tecnicamente delicada e humanamente inevitável. "A Anvisa autorizou o uso de um composto que nunca foi testado em ser humano para essa doença. Em qualquer outro contexto, isso seria impensável. Mas a doença de Creutzfeldt-Jakob não tem tratamento, não tem tempo e não tem segunda chance. Quando a alternativa é a certeza da morte, o padrão de prova muda. A agência entendeu isso e agiu rápido — o que é o mais importante numa doença em que cada semana conta", avalia.
O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob
A DCJ é causada pelo acúmulo anormal de proteínas príon no cérebro. Os príons são proteínas que, ao assumir uma configuração defeituosa, induzem outras proteínas normais a se dobrar da mesma forma errada, em um processo em cadeia que destrói os neurônios. O resultado é uma degeneração cerebral progressiva, com perda de funções motoras e cognitivas, que evolui em semanas ou meses.
Não existe, até hoje, tratamento capaz de reverter ou interromper a evolução da doença. O protocolo médico usual recomenda o encaminhamento do paciente a cuidados paliativos após a confirmação do diagnóstico — e foi exatamente isso que a família de Lito se recusou a aceitar como única opção.
Príons: uma classe de doença sem precedente
As doenças priônicas ocupam um lugar singular na medicina. Diferentemente de infecções causadas por vírus ou bactérias, não há organismo invasor — apenas uma proteína do próprio corpo que muda de forma e se torna tóxica. Essa peculiaridade foi descrita ao longo do século 20 a partir de casos como o kuru, doença observada em comunidades da Papua-Nova Guiné, e a encefalopatia espongiforme bovina, a "doença da vaca louca", cuja variante humana provocou alarme na Europa nos anos 1990. A DCJ clássica, forma mais comum em humanos, surge em geral de modo esporádico, sem causa identificável, e atinge cerca de uma pessoa por milhão ao ano. A ausência de agente infeccioso convencional é também o que torna o desenvolvimento de tratamentos tão difícil: não há alvo externo a combater, apenas uma proteína própria a silenciar.
Como funciona a substância autorizada
O ALN-6457 pertence a uma classe de medicamentos chamada siRNA — pequenos RNAs de interferência. A lógica é atacar a doença na origem: em vez de tentar remover os príons já formados, o siRNA interfere na produção da proteína priônica pelo próprio organismo, reduzindo a quantidade de matéria-prima disponível para o processo degenerativo. A conjugação a C16, um lipídio, tem a função de facilitar a chegada do composto ao sistema nervoso central, onde a doença atua.
A abordagem é promissora em tese — se há menos proteína priônica, há menos substrato para a cascata de dobramento anormal —, mas nunca foi validada em humanos com DCJ. É por isso que o uso em Lito Sousa é, ao mesmo tempo, uma tentativa terapêutica e uma fonte de informação para a ciência.
A mobilização que levou à autorização
O diagnóstico de Lito foi revelado em 21 de agosto por sua esposa, a empresária Mila Seidl, após semanas de investigação neurológica em São Paulo. Dois dias depois, em vídeo publicado em inglês, o influenciador pediu para ser incluído em algum estudo experimental e citou instituições como Ionis Pharmaceuticals, Broad Institute, Harvard e Mayo Clinic. O Ministério da Saúde e o Itamaraty também afirmaram buscar alternativas.
Segundo Mila, a expectativa é que a substância chegue ao Brasil entre sete e nove dias após a autorização. Após a alta hospitalar, Lito passou a receber cuidados em casa.
Em novo vídeo, divulgado nesta sexta-feira, o influenciador falou sobre a mudança de perspectiva com o tratamento. "Olha só a diferença entre aquele vídeo que fiz quando tive o diagnóstico para como estou hoje. Naquele dia, eu tinha 0% de chance de escapar dessa doença. E hoje eu já tenho 0,1% de chance", disse. Sem dar detalhes, afirmou que a porcentagem real é "muito maior", mas prefere aguardar a chegada do medicamento para explicar. "Eu quero primeiro que o remédio chegue na minha mão, e aí eu vou aproveitar e vou explicar tudo para vocês. Serão boas notícias."
Lito também descreveu seu estado atual: longe do "ideal", mas com as funções cognitivas preservadas. "Continuo com inflamação no cérebro, mas felizmente a minha cognição não foi afetada. E tudo que eu lembrava do passado, eu continuo lembrando."
Uso compassivo: o que é e como funciona
Programas de uso compassivo são mecanismos pelos quais farmacêuticas disponibilizam medicamentos ainda em desenvolvimento a pacientes com doenças graves e sem alternativa terapêutica, fora do ambiente de um ensaio clínico formal. A empresa fornece o composto sem custo; o paciente e a equipe médica assumem os riscos de um tratamento não validado; e os dados obtidos costumam alimentar o desenvolvimento futuro do produto.
No Brasil, o acesso a esses programas depende de autorização da Anvisa, que avalia caso a caso. A exigência de um patrocinador ou representante nacional, dispensada no caso de Lito, é normalmente uma barreira para pacientes de doenças raras, cujos medicamentos experimentais frequentemente não têm presença comercial no país.
Na leitura de Jaime Fernando Reis Martins, editor do portal, o caso pode abrir caminho para outros pacientes. "A Anvisa dispensou a exigência de representante no Brasil por causa da gravidade e da ausência de alternativa. Esse é o precedente que interessa: existem outras doenças raras, letais e sem tratamento, com pacientes que não têm a visibilidade de um influenciador. Se a agência passar a aplicar o mesmo critério de urgência a eles, a decisão desta sexta-feira terá valido para muito mais gente do que uma pessoa", observa.
O que esperar
A substância deve chegar ao Brasil nos próximos dias, e a condução do tratamento ficará a cargo da equipe do Einstein. Por se tratar de composto sem histórico em humanos com a doença, não há previsão de resultado nem parâmetro de eficácia — o que houver será observado pela primeira vez.
Para Thiago Baptista Martins, editor do portal, a expectativa precisa ser calibrada. "Todo mundo torce pelo Lito. Mas é preciso dizer com clareza: é um composto pré-clínico, para uma doença que nunca teve tratamento, em um único paciente. O que acontecer vai ser importante para a ciência independentemente do desfecho, e vai ser importante para ele de um jeito que ninguém pode prometer. A honestidade sobre isso é parte do respeito que o caso merece", analisa.
A Anvisa informou que a autorização é válida exclusivamente para o paciente em questão e não constitui registro ou aprovação da substância para uso geral no Brasil.
Foto: Shixart1985 (CC BY 2.0) via Wikimedia Commons.
